Note publique d'information : L'évaluation médico-économique occupe une place importante dans le processus d'accès
au marché des produits de santé, et constitue un outil d'aide à la décision dans le
but de réguler les dépenses de santé. Cette évaluation repose sur une comparaison
des résultats de santé et des coûts entre plusieurs traitements afin d'évaluer l'efficience
de ces derniers. Cependant, dans certains cas il est impossible d'obtenir des données
cliniques directement comparatives dans un seul essai clinique, et les dossiers sont
construits grâce à des données issues d'essais monobras. Dans le but de comprendre
le niveau d'acceptabilité et les conditions d'évaluation de ces études par la CEESP,
et d'identifier les principales problématiques rencontrées, une analyse a été réalisée
sur les avis d'efficience publiés qui présentaient des études pivots monobras (10%
des avis depuis 2014). Celle-ci a été complétée par une analyse des avis des mêmes
spécialités, évaluées par le NICE, l'IQWIG, l'ICER, ou le CADTH, afin de connaître
le point de vue des autorités étrangères sur ces études non comparatives. Bien qu'aucune
méthodologie ne semble parfaitement acceptée plusieurs constats ont pu être faits
afin d'améliorer l'acceptabilité des dossiers. Certaines méthodes de comparaison indirecte
sont présentées dans les guides méthodologiques pour réduire l'hétérogénéité entre
les essais, mais l'incertitude apportée par l'utilisation de méthodes d'ajustement
et la robustesse des données obtenues restent des points majeurs que les industriels
devront amplement investiguer et justifier. D'une manière générale, les études monobras
ne répondant pas aux recommandations usuelles à propos des sources de données d'efficacité,
l'ensemble des choix méthodologiques résultants de l'utilisation de telles études
doivent être justifiés, discutés, et les impacts des différents paramètres sur les
résultats doivent être pris en compte pour interpréter les résultats dans les avis
d'efficience.
Note publique d'information : Medico-economic evaluations play an important role during the market access of health
products and provide a decision-making tool for regulating health care expenses. This
type of evaluation is based on a comparison of health outcomes and costs between several
therapeutic strategies in order to assess their efficiency. However, in some cases
it is not possible to obtain directly comparative clinical data in a single clinical
trial, and analyses are constructed using data from single arm trials. In order to
understand the level of acceptability and the conditions surrounding the evaluation
of these studies by the CEESP, and to identify the main problems encountered, an analysis
was carried out on the published efficiency notices that presented single arm pivotal
studies (10% of notices since 2014). This analysis was complemented by an analysis
of notices of the same specialties, but evaluated by the NICE, IQWIG, ICER, or CADTH,
in order to figure out the opinion of foreign authorities on these non-comparative
studies. Although no methodology seems to be accepted in full, several observations
have been made in order to improve the acceptability of the evaluation's reports.
Some indirect comparison methods are presented in the methodological guidelines to
reduce heterogeneity between trials, but the uncertainty brought by the use of adjustment
methods and the robustness of the data obtained remain major subjects that the industrials
will have to investigate and justify. Generally speaking, since single arm studies
do not meet the usual recommendations concerning sources of efficacy and clinical
data, all the methodological choices resulting from the use of such studies must be
justified and discussed, and the impact of various parameters on the results must
be taken into account whilst interpreting the results in the notices.
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