Note publique d'information : Les tumeurs associées au phénomène de Kasabach-Merritt (PKM) ont vu leur pronostic
transformé par l’utilisation du sirolimus : l’amélioration clinique et la normalisation
de la thrombopénie sont obtenues plus rapidement. Cependant, le taux de rechute après
arrêt du traitement est élevé. Il n’existe pas de protocole de prise en charge sur
le long terme une fois la rémission clinique et biologique obtenue. L’objectif de
notre étude est d’étudier le suivi à long terme de ces patients après rémission. Nous
avons mené une étude observationnelle, rétrospective, monocentrique, à l’hôpital Necker
Enfants Malades entre 2014 et 2020. Douze patients traités par sirolimus pour une
tumeur associée au PKM étaient inclus. L’étude comportait deux phases : 1) patients
avec arrêt précoce du sirolimus ; 2) patients avec traitement prolongé à faible dose.
Chez l’ensemble des patients, le taux de plaquettes et de D-dimères étaient normalisés
respectivement en 1,2 mois et 8,8 mois. Dans le premier groupe le taux de rechute
était de 66%. Aucun facteur pronostic n’a pu être retrouvé, cependant 4 patients sur
5 qui n’avaient pas reçu de vincristine ont rechuté, ce qui soulève l’hypothèse d’un
bénéfice de ce traitement sur le long terme. Dans le deuxième groupe, la dose actuelle
moyenne de 0,026 mg/kg était associée à une rémission clinique et biologique. Les
doses de sirolimus utilisées étaient inférieures à celles recommandées et en schéma
monodose. L’efficacité thérapeutique était conservée et le profil de tolérance était
bon, avec 58,3% d’effets secondaires constatés. L’aspirine a maintenu la rémission
chez 3 patients, elle pourrait être proposée comme traitement de relai.
Note publique d'information : Kasabach-Merritt phenomenon (KMP) associated tumors have seen their prognosis transformed
by the use of sirolimus: clinical improvement and normalization of thrombocytopenia
are obtained more quickly. Relapse rate after treatment interruption is high. There
is no long-term management guideline once clinical and biological remission has been
achieved. The objective of our study is to study the long-term follow-up of these
patients after clinical and biological remission. We conducted an observational, retrospective,
monocentric study at the Necker Enfants Malades Hospital Children Hospital between
2014 and 2020. Twelve patients treated with sirolimus for a KMP associated tumor were
included. The study consisted of two phases: 1) patients with early discontinuation
of sirolimus; 2) patients with protracted treatment and low dosage. In the first group,
the relapse rate was 66%. In all patients, platelet and D-dimer levels normalized
within 1.2 months and 8.8 months, respectively. In the first group, the relapse rate
was 66%. No prognostic factor could be found; however, 4 out of 5 patients who had
not received vincristine relapsed, which raises the hypothesis of a long-term benefit
of this therapy. In the second group, the current mean dose of 0.026 mg/kg was associated
with clinical and laboratory remission. Used dose of sirolimus were lower than recommended,
following a single daily dose schema. The therapeutic efficacy was retained and associated
with a good safety profile (58.3% of noted side effects). Aspirin maintained remission
in 3 patients, it could be offered as a prophylactic relay treatment.
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