Identifiant pérenne de la notice : 259666785
Notice de type
Notice de regroupement
Note publique d'information : Dans ce travail, nous nous sommes intéressés aux difficultés pragmatiques qui sont
rencontrées dans les études pronostiques biomédicales. A travers l'exemple de la leucémie
aiguë lymphoblastique de l'enfant, une maladie létale en l'absence de traitement,
mais guérissable dans deux cas sur trois par un traitement adapté, nous nous sommes
attachés à évaluer la qualité des études pronostiques. Après une étude exhaustive
de la littérature concernant une famille de facteurs pronostiques évaluant la réponse
précoce au traitement, nous avons constaté qu'aucune étude ne remplissait les critères
de qualité minimaux de Simon et Altman. Nous avons identifié plusieurs difficultés
récurrentes dans ces études. La reproductibilité des variables n'est jamais explorée
de façon satisfaisante. Le choix des points de césure ne repose pas sur une méthodologie
acceptable. Enfin l'apport d'information d’une nouvelle variable pronostique n'est
pas évalué. Dans une deuxième partie de ce travail, à partir d'un échantillon de 1545
patients traités par les protocoles Fralle 83, Fralle 87 et Fralle 89, nous avons
étudié la variation du risque pour les variables pronostiques continues dans la LAL
de l'enfant et nous avons évalué l'apport d'information des variables pronostiques.
Notre travail démontre que les variables les plus pertinentes utilisées aujourd'hui
dans la leucémie aiguë lymphoblastique apportent peu d'information. L'ensemble de
ces résultats encourage à avoir une approche plus rigoureuse concernant le développement
des facteurs pronostiques. Un tel constat encourage très vivement à simplifier les
classifications thérapeutiques, basées sur de telles études pronostiques, et à élargir
les critères d'inclusion des essais thérapeutiques.